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427 人阅读发布时间:2019-08-22 11:28
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PLX3397(Pexidartinib)是一种酪氨酸激酶抑制剂,能有效抑制集落刺激因子1 (CSF1)受体激酶,是PVNS发育和生长的驱动力。
近期有学者研究发现,PLX3397可有效治疗晚期腱鞘巨细胞瘤,该文章已发表于知名学术期刊《柳叶刀》。文章链接Pexidartinib versus placebo for advanced tenosynovial giant cell tumour (ENLIVEN): a randomised phase 3 trial(https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(19)30764-0/fulltext)
腱鞘巨细胞瘤(TGCT)是一种罕见的局部侵袭性肿瘤,其过度表达集落刺激因子1 (CSF1)。手术是其标准治疗手段,此外目前尚无被认可的系统治疗方案。研究者尝试评估
PLX3397(Pexidartinib)作为CSF1受体抑制剂,在TGCT患者中作为一个可行的系统治疗方案选项的可能性,尤其是在这些患者不适宜手术切除的情况下。
结果是喜人的, 120例不宜手术的晚期TGCT患者经随机分组治疗,治疗第25周后PLX3397(Pexidartinib)组的总有效率为39%,显著高于安慰剂组。
注:PLX3397(Pexidartinib)组n=61,安慰剂组n=59。
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